희귀중증질환 치료제 신속심사에 환자 경험 반영

희귀중증질환 치료제 신속심사에 환자 경험 반영

앞으로 희귀·중증질환 치료제의 신속 심사 대상 지정 과정에 환자들이 실제로 겪는 증상과 기능 상태, 삶의 질, 치료 과정에서의 어려움 등 환자 경험이 체계적으로 반영된다. 이는 혁신 치료제의 신속한 허가를 지원하기 위한 조치다.

식품의약품안전처 산하 식품의약품안전평가원은 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT)의 우선심사 지정 신청 시 환자의 경험과 관점을 반영하기 위해 '의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항'을 개정했다. GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 제품을 신속하게 심사하는 제도다.

이번 개정은 임상시험 결과만으로는 충분히 파악하기 어려운 희귀·중증질환 환자의 실제 경험을 GIFT 지정 단계에서 활용할 수 있도록 하는 데 중점을 뒀다. 이에 따라 GIFT 지정 신청서에 '환자경험자료 체크리스트'가 신설되어, 업체가 환자 경험자료를 제출할 수 있도록 했다.

환자경험자료(PED)는 환자가 질환이나 치료 과정에서 경험하는 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료 경험 등 환자의 관점에서 수집된 자료를 말한다. 여기에는 환자보고결과(PRO), 환자 선호도 연구, 환자 및 보호자 인터뷰 등 질적 연구와 환자 참여 활동을 통해 수집된 자료가 포함된다.

식약처는 그동안 GIFT 지정 심사에서 질환의 중대성, 대체 가능한 의약품 유무, 기존 의약품 대비 안전성 및 유효성 개선 여부를 중심으로 지정 요건을 검토해 왔다. 앞으로는 업체가 환자경험자료를 추가 제출하면 희귀·중증질환의 중대성과 신청 의약품의 유익성 및 위해성 평가에 참고 자료로 활용할 계획이다.

이로써 임상시험 수치뿐만 아니라 환자가 일상생활에서 실제로 겪는 증상과 불편, 치료 부담, 삶의 질 등도 GIFT 지정 심사 과정에서 고려할 수 있는 기반이 마련됐다.

또한 이번 안내서에는 GIFT 지정 대상인 '심각한 중증질환'에 대한 상세 설명이 추가되어 업체의 제도 이해도와 심사 예측성이 높아졌다.

식약처는 환자의 경험과 관점을 신속심사 과정에 체계적으로 반영해 희귀·중증질환 환자와 가족이 실제로 체감할 수 있는 치료제가 신속히 허가될 수 있도록 지원할 방침이다.