희귀의약품 지정 기준 완화로 치료 기회 확대

희귀의약품 지정 기준 대폭 완화

식품의약품안전처는 희귀질환 치료 및 진단에 사용되는 의약품에 대해 대체의약품 대비 안전성 및 유효성 개선 자료 제출 의무를 없애는 등 희귀의약품 지정 기준을 대폭 완화하는 내용을 담은 개정안을 4일 행정예고했다. 이번 조치는 희귀질환 환자들의 치료 기회를 넓히고, 신속한 희귀의약품 지정 절차를 마련하기 위한 것이다.

희귀질환자 치료 안전망 강화

희귀질환은 유병 인구가 2만 명 이하이거나 진단이 어려워 환자 규모 파악이 불가능한 질환으로, 질병관리청이 지정 및 공고한다. 이번 개정으로 희귀질환 치료 및 진단 목적의 의약품은 별도의 대체약 대비 안전성·유효성 개선 입증 자료 없이도 신속하게 희귀의약품으로 지정받을 수 있게 되어 환자 치료 안전망이 한층 강화될 전망이다.

지정 요건 명확화 및 신청 부담 완화

식약처는 희귀의약품 지정 신청 시 제출해야 하는 자료 요건을 기준별로 명확히 정리해 심사 예측 가능성을 높였다. 올해 7월부터 업계 전문가 10명으로 구성된 '희귀의약품 제도개선 협의체'를 운영하며 제도 개선 방안을 논의해 온 결과다.

정부의 국정과제와 연계된 제도 개선

이번 희귀의약품 지정 기준 완화는 식품의약품안전처가 추진하는 '식의약 안심 50대 대표 과제'의 첫 번째 과제로, 정부의 국정과제인 '기본이 튼튼한 사회' 구현에 기여할 것으로 기대된다. 자세한 내용은 식약처 공식 누리집에서 확인할 수 있다.